中国海南，2023年4月24日 — 云顶新耀（HKEX 1952.HK）是一家专注于创新药及疫苗开发、制造和商业化的生物制药公司，今日宣布其全球唯一对因治疗IgA肾病，减少肾功能下降的疾病首创药物Nefecon(耐赋康)已获得海南省药品监督管理局批准,将在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院应用于临床使用。此次在海南获批落地标志着国内IgA肾病患者可以获益于全球同步的创新疗法，也标志着国内IgA肾病对因治疗新时代的开启。
中国IgA肾病发病率突出，亟需对因疗法
中国是世界上原发性肾小球疾病发病率最高的国家，而作为常见的原发性肾小球疾病，IgA肾病约占35%～50%，国内IgA肾病患者预估约有500万人。但目前国内针对IgA肾病的治疗方案以RAS抑制剂的支持性治疗和全身免疫抑制剂为主，缺少从疾病源头改变疾病进展的针对性治疗方法，即对因治疗。约50%具有高进展风险的IgA肾病患者在10-20年内会进展为终末期肾病，需要进行透析或肾移植。IgA肾病患者的治疗现状存在巨大的未满足医疗需求。
作为全球唯一IgA肾病的对因治疗药物，Nefecon(耐赋康)是靶向肠道的黏膜免疫调节剂，其通过特殊的制作工艺，将布地奈德（糖皮质激素的一种）靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，能减少50%肾功能下降，延缓超过10年进展至透析或肾移植。
此前，Nefecon已相继在美国和欧盟获批上市，并被中国国家药品监督管理局纳入突破性治疗品种和优先审评，预计今年下半年Nefecon (耐赋康)将在中国正式获批上市，进一步扩大该款创新药物的可及性，从根本上改变目前中国IgA肾病患者缺乏针对性疗法的治疗格局。
云顶新耀首席执行官罗永庆表示:“此次Nefecon（耐赋康）成功获准进入博鳌乐城先行区，不仅依托国家医药创新政策利好，还离不开乐城先行区管理局和瑞金医院的大力支持。通过博鳌乐城这一国际创新药物进入中国的重要窗口，我们很高兴看到中国的IgA肾病患者可以提早获益于全球唯一的对因治疗药物，帮助满足该领域巨大的未满足临床需求。肾病是云顶新耀的重点发展领域之一，而Nefecon（耐赋康）作为公司肾病产品组合中的主打产品，在博鳌的落地也将大大提高该产品的认知度，有利于下半年全面获批后的商业化进程。我们期待Nefecon（耐赋康）早日在中国全面获批，同时云顶新耀将继续全力推动有巨大未满足医疗需求的肾病领域的其他创新药物研发，以惠及更多中国患者，助力 ‘健康中国2030’。”
Nefecon全球3期临床研究NeflgArd的全球指导委员会成员、北京大学第一医院张宏教授表示：“作为全球首个对因治疗IgA肾病的药物，Nefecon可从源头上减少致病性IgA1产生，在IIb/III期临床研究中，Nefecon可显著降低循环中Gd-IgA1以及IgA免疫复合物水平，印证了对因治疗的理念。”北京大学第一医院为NeflgArd研究在中国的牵头单位。
根据Nefecon的全球3期临床研究项目NefIgArd最新结果显示，Nefecon 9个月治疗期结束停药后，继续随访15个月，该药依然可以显著减少IgA肾病患者的肾功能下降。Nefecon组的肾小球滤过率在两年期间平均下降2.47 mL/min/1.73 m2，而安慰剂组为7.52 mL/min/1.73 m2，表明即使在停止治疗15个月后，与安慰剂相比，仍能减少50%肾功能下降，预估延缓超过10年进展至透析或肾移植，尿蛋白肌酐比值（UPCR）与基线相比降低31%，治疗效果和获益长期持续存在且不同UPCR基线的受试者的肾功能获益一致。
关于Nefecon(耐赋康)
Nefecon(耐赋康)是口服靶向布地奈德迟释胶囊，作为全球唯一对因治疗IgA肾病的治疗药物，是靶向肠道的黏膜免疫调节剂，能减少50%肾功能下降，延缓超过10年进展至透析或肾移植。布地奈德是一种具有强糖皮质激素活性和弱盐皮质激素活性的糖皮质激素，首过代谢程度达90%，具有良好的安全性。Nefecon专为IgA肾病患者研制，迟释胶囊含布地奈德4mg，通过特殊的制作工艺，将布地奈德靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，达到治疗IgA肾病的作用。2019 年 6 月，云顶新耀与 Calliditas 签订独家授权许可协议，获得在大中华地区和新加坡开发以及商业化Nefecon的权利。该协议于 2022 年 3 月扩展，将韩国纳入云顶新耀的授权许可范围。
关于云顶新耀
云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗开发、制造及商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球领先制药企业从事过高质量临床开发、药政事务、化学制造与控制（CMC）、业务发展和运营，拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款有潜力成为全球同类首创或者同类最佳的药物组合，其中大部分已经处于临床试验后期阶段。公司的治疗领域包括肾科疾病、感染性和传染性疾病、自身免疫性疾病。
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